O ensaio de Fase III da AstraZeneca no Japão para acoramidis, um tratamento para uma doença cardíaca rara e fatal ATTR-CM, mostra resultados positivos em termos de sobrevivência, hospitalizações e qualidade de vida. AstraZeneca's Phase III trial in Japan for acoramidis, a treatment for rare, fatal heart condition ATTR-CM, shows positive results in survival, hospitalizations, and quality of life.

Os acoramidis da BridgeBio Pharma demonstraram resultados positivos em um estudo de Fase 3 de braço único em pacientes japoneses com cardiomiopatia amilóide mediada por transtirretina (ATTR-CM). BridgeBio Pharma's acoramidis demonstrated positive results in a single-arm Phase 3 study in Japanese patients with transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM). O ensaio mostrou melhora nas funções e nas medidas de qualidade de vida após 30 meses, sem identificação de problemas de segurança. The trial showed improvement in functions and quality of life measures after 30 months with no safety issues identified. Os dados serão apresentados numa reunião médica e submetidos à revisão regulamentar pela autoridade de saúde do Japão. The data will be presented at a medical meeting and submitted for regulatory review by Japan's health authority. Acoramidis é um estabilizador experimental de pequenas moléculas de transtirretina, oral e altamente potente, projetado para alcançar a estabilização máxima e preservar a TTR nativa. Acoramidis is an investigational, oral, highly potent small molecule stabilizer of transthyretin, designed to achieve maximal stabilization and preserve native TTR.