O ensaio de Fase III da AstraZeneca no Japão para acoramidis, um tratamento para uma doença cardíaca rara e fatal ATTR-CM, mostra resultados positivos em termos de sobrevivência, hospitalizações e qualidade de vida.
Os acoramidis da BridgeBio Pharma demonstraram resultados positivos em um estudo de Fase 3 de braço único em pacientes japoneses com cardiomiopatia amilóide mediada por transtirretina (ATTR-CM). O ensaio mostrou melhora nas funções e nas medidas de qualidade de vida após 30 meses, sem identificação de problemas de segurança. Os dados serão apresentados numa reunião médica e submetidos à revisão regulamentar pela autoridade de saúde do Japão. Acoramidis é um estabilizador experimental de pequenas moléculas de transtirretina, oral e altamente potente, projetado para alcançar a estabilização máxima e preservar a TTR nativa.
February 02, 2024
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