O medicamento TYRA-300 da Tyra Biosciences recebe designação de doença pediátrica rara para acondroplasia do FDA. Tyra Biosciences' drug TYRA-300 receives Rare Pediatric Disease Designation for achondroplasia from the FDA.

A Tyra Biosciences anunciou que recebeu a designação de doença pediátrica rara da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o TYRA-300 como um tratamento potencial para a acondroplasia, a forma mais comum de nanismo. Tyra Biosciences announced it has received Rare Pediatric Disease Designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for TYRA-300 as a potential treatment for achondroplasia, the most common form of dwarfism. A empresa planeia submeter um pedido de Novo Medicamento Investigacional à FDA no segundo semestre de 2024 para um ensaio clínico de Fase 2 avaliando coortes de doses múltiplas de TYRA-300 para crianças com acondroplasia. The company plans to submit an Investigational New Drug application to the FDA in the second half of 2024 for a Phase 2 clinical trial evaluating multiple dose cohorts of TYRA-300 for children with achondroplasia. A designação RPD visa acelerar o desenvolvimento e a revisão de potenciais tratamentos para doenças pediátricas raras. The RPD designation aims to expedite the development and review of potential treatments for rare pediatric diseases.