FDA aprova terapia genética Lenmeldy para leucodistrofia metacromática de início precoce em crianças.

O FDA aprovou Lenmeldy (atidarsagene autotemcel), a primeira terapia genética para o tratamento de crianças com leucodistrofia metacromática de início precoce (MLD), uma doença genética rara que afeta o cérebro e o sistema nervoso. A aprovação abrange crianças nos estágios infantil tardio pré-sintomático, juvenil precoce pré-sintomático e juvenil precoce sintomático inicial da doença. Lenmeldy é uma infusão de dose única individualizada feita a partir de células-tronco hematopoiéticas do próprio paciente, que foram geneticamente modificadas para incluir cópias funcionais do gene ARSA.

March 18, 2024
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