FDA aprova terapia genética Lenmeldy para leucodistrofia metacromática de início precoce em crianças. FDA approves gene therapy Lenmeldy for early-onset metachromatic leukodystrophy in children.

O FDA aprovou Lenmeldy (atidarsagene autotemcel), a primeira terapia genética para o tratamento de crianças com leucodistrofia metacromática de início precoce (MLD), uma doença genética rara que afeta o cérebro e o sistema nervoso. The FDA has approved Lenmeldy (atidarsagene autotemcel), the first gene therapy for the treatment of children with early-onset metachromatic leukodystrophy (MLD), a rare genetic disease affecting the brain and nervous system. A aprovação abrange crianças nos estágios infantil tardio pré-sintomático, juvenil precoce pré-sintomático e juvenil precoce sintomático inicial da doença. The approval covers children in the pre-symptomatic late infantile, pre-symptomatic early juvenile, and early symptomatic early juvenile stages of the disease. Lenmeldy é uma infusão de dose única individualizada feita a partir de células-tronco hematopoiéticas do próprio paciente, que foram geneticamente modificadas para incluir cópias funcionais do gene ARSA. Lenmeldy is a one-time, individualized single-dose infusion made from a patient's own hematopoietic stem cells, which have been genetically modified to include functional copies of the ARSA gene.