FDA dos EUA concede designação de doença pediátrica rara à terapia genética SGT-003 DMD da Solid Biosciences para ensaio de fase 1/2, INSPIRE Duchenne. US FDA grants Rare Pediatric Disease Designation to Solid Biosciences' SGT-003 DMD gene therapy for Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne.

A empresa de ciências biológicas Solid Biosciences recebeu a designação de doença pediátrica rara do FDA dos EUA para seu candidato à terapia genética para distrofia muscular de Duchenne (DMD) de próxima geração, SGT-003. Life sciences company Solid Biosciences has received Rare Pediatric Disease Designation from the US FDA for its next-generation Duchenne muscular dystrophy (DMD) gene therapy candidate, SGT-003. O ensaio de Fase 1/2, INSPIRE Duchenne, visa determinar a segurança e tolerabilidade do SGT-003 em pacientes pediátricos com DMD com idade entre 4 e menos de 8 anos. The Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne, aims to determine the safety and tolerability of SGT-003 in pediatric DMD patients aged 4 to under 8. A Solid Biosciences prevê a dosagem dos pacientes no segundo trimestre deste ano. Solid Biosciences anticipates dosing patients in Q2 of this year.