FDA dos EUA concede designação de doença pediátrica rara à terapia genética SGT-003 DMD da Solid Biosciences para ensaio de fase 1/2, INSPIRE Duchenne.
A empresa de ciências biológicas Solid Biosciences recebeu a designação de doença pediátrica rara do FDA dos EUA para seu candidato à terapia genética para distrofia muscular de Duchenne (DMD) de próxima geração, SGT-003. O ensaio de Fase 1/2, INSPIRE Duchenne, visa determinar a segurança e tolerabilidade do SGT-003 em pacientes pediátricos com DMD com idade entre 4 e menos de 8 anos. A Solid Biosciences prevê a dosagem dos pacientes no segundo trimestre deste ano.
April 01, 2024
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