O PTC518 da PTC Therapeutics reduz a proteína Huntingtina mutante em pacientes com doença de Huntington, com segurança e tolerabilidade no estudo PIVOT-HD de Fase 2. PTC Therapeutics' PTC518 lowers mutant huntingtin protein in Huntington's disease patients, with safety and tolerability in Phase 2 PIVOT-HD study.

A PTC Therapeutics partilha resultados provisórios do estudo PIVOT-HD de Fase 2 do PTC518 em doentes com doença de Huntington, mostrando uma redução dependente da dose da proteína Huntingtina mutante (mHTT) no sangue e no líquido cefalorraquidiano (LCR) no Mês 12. PTC Therapeutics shares interim results from the Phase 2 PIVOT-HD study of PTC518 in Huntington's disease patients, showing dose-dependent lowering of mutant huntingtin (mHTT) protein in blood & cerebrospinal fluid (CSF) at Month 12. Tendências favoráveis ​​demonstradas no Total Motor Score (TMS) e na Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS). Favorable trends demonstrated on Total Motor Score (TMS) & Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS). PTC518 permanece seguro e bem tolerado. PTC518 remains safe & well-tolerated.