O PTC518 da PTC Therapeutics reduz a proteína Huntingtina mutante em pacientes com doença de Huntington, com segurança e tolerabilidade no estudo PIVOT-HD de Fase 2.
A PTC Therapeutics partilha resultados provisórios do estudo PIVOT-HD de Fase 2 do PTC518 em doentes com doença de Huntington, mostrando uma redução dependente da dose da proteína Huntingtina mutante (mHTT) no sangue e no líquido cefalorraquidiano (LCR) no Mês 12. Tendências favoráveis demonstradas no Total Motor Score (TMS) e na Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS). PTC518 permanece seguro e bem tolerado.
June 20, 2024
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