O NHS do Reino Unido começa a fornecer terapia de edição de genes Casgevy para distúrbios sanguíneos graves, como a beta-talassemia.
O Serviço Nacional de Saúde do Reino Unido começará a fornecer a primeira terapia de edição de genes, desenvolvida pela Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics, para pacientes com distúrbios sanguíneos graves, como a beta-talassemia. Exagamglogene autotemcel, também conhecido como Casgevy, foi aprovado para uso em pacientes com beta-talassemia grave quando nenhum transplante de medula óssea está disponível. O tratamento funciona modificando um gene defeituoso nas células-tronco da medula óssea do paciente, permitindo que o corpo produza hemoglobina funcional, reduzindo a necessidade de transfusões de sangue regulares e melhorando a expectativa de vida. Casgevy tem o potencial de representar uma cura potencial para algumas pessoas com beta-talassemia dependente de transfusão, liberando-as do fardo e dos riscos de precisar de transfusões de sangue regulares.