O NHS do Reino Unido começa a fornecer terapia de edição de genes Casgevy para distúrbios sanguíneos graves, como a beta-talassemia. UK's NHS begins providing Casgevy gene-editing therapy for severe blood disorders like beta-thalassaemia.

O Serviço Nacional de Saúde do Reino Unido começará a fornecer a primeira terapia de edição de genes, desenvolvida pela Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics, para pacientes com distúrbios sanguíneos graves, como a beta-talassemia. The UK's National Health Service will begin providing the first gene-editing therapy, developed by Vertex Pharmaceuticals and Crispr Therapeutics, for patients with severe blood disorders such as beta-thalassaemia. Exagamglogene autotemcel, também conhecido como Casgevy, foi aprovado para uso em pacientes com beta-talassemia grave quando nenhum transplante de medula óssea está disponível. Exagamglogene autotemcel, also known as Casgevy, was approved for use in patients with severe beta-thalassaemia when no bone marrow transplant is available. O tratamento funciona modificando um gene defeituoso nas células-tronco da medula óssea do paciente, permitindo que o corpo produza hemoglobina funcional, reduzindo a necessidade de transfusões de sangue regulares e melhorando a expectativa de vida. The treatment works by modifying a faulty gene in the patient's bone marrow stem cells, allowing the body to produce functioning hemoglobin, reducing the need for regular blood transfusions, and improving life expectancy. Casgevy tem o potencial de representar uma cura potencial para algumas pessoas com beta-talassemia dependente de transfusão, liberando-as do fardo e dos riscos de precisar de transfusões de sangue regulares. Casgevy holds the potential to represent a potential cure for some people with transfusion-dependent beta-thalassaemia, freeing them from the burden and risks of needing regular blood transfusions.