A FDA aprova o Miplyffa para a doença de Niemann-Pick tipo C, um distúrbio neurológico raro. FDA approves Miplyffa for Niemann-Pick disease type C, a rare neurological disorder.

A FDA aprovou o Miplyffa (arimoclomol) como o primeiro tratamento para a doença de Niemann-Pick, tipo C (NPC), uma doença genética rara que causa sintomas neurológicos e disfunção orgânica. The FDA has approved Miplyffa (arimoclomol) as the first treatment for Niemann-Pick disease, type C (NPC), a rare genetic disorder causing neurological symptoms and organ dysfunction. Avaliada em um estudo de 12 meses com crianças e jovens adultos de 2 a 19 anos, Miplyffa demonstrou eficácia ao retardar a progressão da doença. Evaluated in a 12-month trial with children and young adults aged 2 to 19, Miplyffa demonstrated efficacy by slowing disease progression. Deve ser usado ao lado de miglustato. It should be used alongside miglustat. Os efeitos colaterais comuns incluem infecções respiratórias superiores, diarréia e perda de peso. Common side effects include upper respiratory infections, diarrhea, and weight loss.