A terapia genética AMT-191 da UniQure para a doença de Fabry recebe designação de medicamentos órfãos da FDA.
A UniQure recebeu a designação de medicamentos órfãos da FDA para AMT-191, sua terapia genética investigacional destinada ao tratamento da doença de Fabry, uma doença genética rara. Esta designação segue a primeira dose de paciente em um ensaio de Fase I / IIa. O reconhecimento destaca o potencial do AMT-191 para fornecer benefícios significativos para pacientes que sofrem da doença de Fabry.
September 23, 2024
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