A terapia genética AMT-191 da UniQure para a doença de Fabry recebe designação de medicamentos órfãos da FDA. UniQure's AMT-191 gene therapy for Fabry disease receives Orphan Drug Designation from FDA.

A UniQure recebeu a designação de medicamentos órfãos da FDA para AMT-191, sua terapia genética investigacional destinada ao tratamento da doença de Fabry, uma doença genética rara. UniQure has received Orphan Drug Designation from the FDA for AMT-191, its investigational gene therapy aimed at treating Fabry disease, a rare genetic disorder. Esta designação segue a primeira dose de paciente em um ensaio de Fase I / IIa. This designation follows the first patient dosing in a Phase I/IIa trial. O reconhecimento destaca o potencial do AMT-191 para fornecer benefícios significativos para pacientes que sofrem da doença de Fabry. The recognition highlights the potential of AMT-191 to provide significant benefits for patients suffering from Fabry disease.