A terapia genética de dose única aprovada pela FDA para hemofilia B reduz os episódios de sangramento em 71%.
Pesquisadores desenvolveram uma terapia genética promissora de dose única para hemofilia B, que mostrou uma redução de 71% nos episódios de sangramento em ensaios clínicos. A terapia, aprovada pela FDA em abril de 2024, permite que o fígado produza o fator IX de coagulação, abordando os sintomas do distúrbio genético. Este avanço poderia melhorar significativamente a qualidade de vida dos pacientes, eliminando a necessidade de injeções profiláticas regulares, potencialmente transformando abordagens de tratamento.
September 25, 2024
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