A terapia genética de dose única aprovada pela FDA para hemofilia B reduz os episódios de sangramento em 71%. FDA-approved single-dose gene therapy for Hemophilia B reduces bleeding episodes by 71%.

Pesquisadores desenvolveram uma terapia genética promissora de dose única para hemofilia B, que mostrou uma redução de 71% nos episódios de sangramento em ensaios clínicos. Researchers have developed a promising single-dose gene therapy for Hemophilia B, which has shown a 71% reduction in bleeding episodes in clinical trials. A terapia, aprovada pela FDA em abril de 2024, permite que o fígado produza o fator IX de coagulação, abordando os sintomas do distúrbio genético. The therapy, approved by the FDA in April 2024, enables the liver to produce clotting factor IX, addressing the genetic disorder's symptoms. Este avanço poderia melhorar significativamente a qualidade de vida dos pacientes, eliminando a necessidade de injeções profiláticas regulares, potencialmente transformando abordagens de tratamento. This breakthrough could significantly enhance patients' quality of life by eliminating the need for regular prophylactic injections, potentially transforming treatment approaches.