A PTC Therapeutics relata uma desaceleração de 50% na progressão da ataxia de Friedreich com o tratamento com vatiquinona no estudo MOVE-FA.

A PTC Therapeutics relatou resultados positivos a longo prazo para a vatiquinona, um tratamento para a ataxia de Friedreich (FA), uma doença genética rara. No estudo MOVE-FA, os pacientes mostraram uma melhoria de 3,7 pontos na Escala de Classificação de Ataxia de Friedreich modificada (mFARS) após 144 semanas, indicando uma desaceleração de 50% na progressão da doença. A empresa pretende apresentar um novo pedido de drogas à FDA em dezembro. Após a notícia, as ações da PTC subiram mais de 5% na negociação pré-mercado.

October 08, 2024
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