A PTC Therapeutics relata uma desaceleração de 50% na progressão da ataxia de Friedreich com o tratamento com vatiquinona no estudo MOVE-FA. PTC Therapeutics reports 50% slowdown in Friedreich ataxia progression with vatiquinone treatment in MOVE-FA study.

A PTC Therapeutics relatou resultados positivos a longo prazo para a vatiquinona, um tratamento para a ataxia de Friedreich (FA), uma doença genética rara. PTC Therapeutics reported positive long-term results for vatiquinone, a treatment for Friedreich ataxia (FA), a rare genetic disorder. No estudo MOVE-FA, os pacientes mostraram uma melhoria de 3,7 pontos na Escala de Classificação de Ataxia de Friedreich modificada (mFARS) após 144 semanas, indicando uma desaceleração de 50% na progressão da doença. In the MOVE-FA study, patients showed a 3.7-point improvement on the modified Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) after 144 weeks, indicating a 50% slowdown in disease progression. A empresa pretende apresentar um novo pedido de drogas à FDA em dezembro. The company intends to submit a New Drug Application to the FDA in December. Após a notícia, as ações da PTC subiram mais de 5% na negociação pré-mercado. Following the news, PTC's shares rose over 5% in pre-market trading.