A FDA concede Designação de Terapia Inovadora ao volixibat da Mirum Pharmaceuticals para o tratamento de prurido colestático em pacientes com PBC. FDA grants Breakthrough Therapy Designation to Mirum Pharmaceuticals' volixibat for treating cholestatic pruritus in PBC patients.

O volixibat da Mirum Pharmaceuticals foi concedido pela FDA para o tratamento de prurido colestático em pacientes com colangite biliar primária (PBC). Mirum Pharmaceuticals' volixibat has been granted Breakthrough Therapy Designation by the FDA for treating cholestatic pruritus in primary biliary cholangitis (PBC) patients. Esta decisão baseia-se em resultados intermediários positivos do estudo de fase 2b VANTAGE, indicando melhorias significativas no prurido e nos ácidos biliares séricos. This decision is based on positive interim results from the Phase 2b VANTAGE study, indicating significant improvements in pruritus and serum bile acids. Espera-se que o estudo confirmatório em andamento complete a inscrição até 2026, facilitando o desenvolvimento acelerado e o acesso dos pacientes. The ongoing confirmatory study is expected to complete enrollment by 2026, facilitating expedited development and access for patients.

October 10, 2024

5 Artigos