94% dos pacientes com terapia genética com adrenoleucodistrofia cerebral mantiveram a função neurológica seis anos após o tratamento.
A terapia genética com elivaldogene autotemcel (eli-cel) mostra resultados promissores a longo prazo para a adrenoleucodistrofia cerebral (CALD), uma doença genética grave que afeta meninos jovens. Seis anos após o tratamento, 94% dos pacientes mantiveram a função neurológica e mais de 80% evitaram a incapacidade maior. No entanto, os riscos de cânceres hematológicos, incluindo síndrome mielodisplásica e leucemia mielóide aguda, foram observados. Os pesquisadores continuarão a refinar os protocolos de tratamento e investigar esses riscos.
October 09, 2024
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