Epicrispr revela terapia epigenética EPI-321 para FSHD, visando a região D4Z4 no início de 2025 ensaios clínicos.

A Epicrispr Biotechnologies apresentou sua plataforma de edição epigenética e dados para sua terapia EPI-321 visando tratar a distrofia muscular facioscapuloumeral (FSHD) no Congresso ESGCT. O novo modulador epigenético pode reativar um gene silenciado para quase 100% de expressão por mais de 75 dias. A Epicrispr planeja iniciar ensaios clínicos para o EPI-321 no início de 2025, visando a região D4Z4 no cromossomo 4 para inibir a expressão nociva do gene DUX4.

October 22, 2024
4 Artigos