2023 MDA Kickstart programa recebe doenças pediátricas raras e designações de medicamentos órfãos para síndrome miastênica congênita. 2023 MDA Kickstart program receives Rare Pediatric Disease & Orphan Drug designations for Congenital Myasthenic Syndrome.

O programa MDA Kickstart da Muscular Dystrophy Association recebeu designações da FDA para Doenças Pediátricas Raras e Medicamentos rfãos para Síndrome Miastênica Congênita causada pela deficiência do gene CHAT. The Muscular Dystrophy Association's MDA Kickstart program has received FDA designations for Rare Pediatric Disease and Orphan Drug for Congenital Myasthenic Syndrome caused by CHAT gene deficiency. Lançado em 2023, o programa visa acelerar o desenvolvimento de terapias genéticas para doenças neuromusculares ultra-raras que afetam menos de 1.000 pessoas nos EUA. Launched in 2023, the program aims to expedite development of gene therapies for ultra-rare neuromuscular diseases affecting fewer than 1,000 people in the U.S. A iniciativa colabora com a Forge Biologics para suporte de fabricação. The initiative collaborates with Forge Biologics for manufacturing support. O programa de Voucher de Revisão Prioritária está programado para expirar em 20 de dezembro de 2024, a menos que seja reautorizado pelo Congresso. The Priority Review Voucher program is set to expire on December 20, 2024, unless reauthorized by Congress.

October 24, 2024

3 Artigos