O Ultragenyx relata resultados positivos de Fase 1/2 para GTX-102, visando o tratamento da síndrome de Angelman. Ultragenyx reports positive Phase 1/2 results for GTX-102, targeting Angelman syndrome treatment.

A Ultragenyx Pharmaceutical anunciou resultados promissores de Fase 1/2 para GTX-102, um oligonucleotídeo anti-sentido destinado a tratar a síndrome de Angelman, uma doença neurogenética rara. Ultragenyx Pharmaceutical announced promising Phase 1/2 results for GTX-102, an antisense oligonucleotide aimed at treating Angelman syndrome, a rare neurogenetic disorder. Os dados indicam melhorias nas principais áreas cognitivas, apoiando o próximo estudo Phase 3 Aspire, que planeja inscrever cerca de 120 pacientes. Data indicate improvements in key cognitive areas, supporting the upcoming Phase 3 Aspire study, which plans to enroll around 120 patients. O estudo se concentrará em melhorias cognitivas e recebeu várias designações de órgãos reguladores por seus benefícios potenciais. The study will focus on cognitive enhancements and has received multiple designations from regulatory bodies for its potential benefits.