Estudo canadense mostra que a droga 4-PBA pode ajudar a tratar doenças genéticas raras, Sandhoff e Tay-Sachs.

Pesquisadores canadenses descobriram que um medicamento aprovado pela FDA, ácido 4-fenilbutírico (4-PBA), pode melhorar a qualidade de vida de pacientes com doenças genéticas raras Sandhoff e Tay-Sachs. A droga, testada em camundongos, mostrou melhorias na função motora, vida útil prolongada e aumento de neurônios saudáveis. Esta descoberta também poderia informar a pesquisa sobre outras doenças neurodegenerativas, como Alzheimer e ELA.

November 14, 2024
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