Estudo canadense mostra que a droga 4-PBA pode ajudar a tratar doenças genéticas raras, Sandhoff e Tay-Sachs. Canadian study shows drug 4-PBA may help treat rare genetic disorders, Sandhoff and Tay-Sachs.

Pesquisadores canadenses descobriram que um medicamento aprovado pela FDA, ácido 4-fenilbutírico (4-PBA), pode melhorar a qualidade de vida de pacientes com doenças genéticas raras Sandhoff e Tay-Sachs. Canadian researchers found that an existing FDA-approved drug, 4-Phenylbutyric Acid (4-PBA), may improve life quality for patients with rare genetic disorders Sandhoff and Tay-Sachs. A droga, testada em camundongos, mostrou melhorias na função motora, vida útil prolongada e aumento de neurônios saudáveis. The drug, tested in mice, showed improvements in motor function, extended lifespan, and increased healthy neurons. Esta descoberta também poderia informar a pesquisa sobre outras doenças neurodegenerativas, como Alzheimer e ELA. This discovery could also inform research on other neurodegenerative diseases like Alzheimer's and ALS.