Os cientistas desenvolvem terapia genética "StitchR" para tratar eficazmente a distrofia muscular em modelos animais. Scientists develop "StitchR" gene therapy to effectively treat muscular dystrophy in animal models.

Os cientistas desenvolveram um novo método de terapia genética chamado "StitchR" para tratar a distrofia muscular. Scientists have developed a new gene therapy method called "StitchR" to treat muscular dystrophy. A tecnologia fornece grandes genes terapêuticos em duas metades, que então se juntam dentro das células para restaurar proteínas ausentes. The technology delivers large therapeutic genes in two halves, which then join together inside cells to restore missing proteins. Ele restaurou com sucesso os níveis normais de proteína em modelos animais de distrofia muscular, superando as limitações de terapias genéticas anteriores que não podiam entregar grandes genes de forma eficaz. It successfully restored normal protein levels in animal models of muscular dystrophy, overcoming limitations of previous gene therapies that could not deliver large genes effectively.

November 15, 2024

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