A terapia CRISPR da Intellia Therapeutics mostra resultados promissores no tratamento da amiloidose ATTR. Intellia Therapeutics' CRISPR therapy shows promising results in treating ATTR amyloidosis.

A Intellia Therapeutics relatou resultados positivos de um ensaio de fase 1 de nexiguar ziclumeran, uma terapia genética baseada em CRISPR para a amiloidose ATTR. Intellia Therapeutics reported positive results from a Phase 1 trial of nexiguran ziclumeran, a CRISPR-based gene therapy for ATTR amyloidosis. O tratamento mostrou reduções rápidas e duradouras nos marcadores de doenças e melhorias nas condições dos pacientes após uma única dose. The treatment showed rapid and lasting reductions in disease markers and improvements in patient conditions after a single dose. A terapia foi considerada segura e bem tolerada, com benefícios observados nos sintomas cardíacos e nervosos da doença. The therapy was found to be safe and well-tolerated, with benefits observed in both heart and nerve-related symptoms of the disease.