O novo tratamento baseado em CRISPR da Intellia Therapeutics recebe a FDA para uma doença rara e mortal. Intellia Therapeutics' new CRISPR-based treatment gets FDA fast-track for a rare, deadly disease.

A Intellia Therapeutics recebeu uma designação especial da FDA para seu novo tratamento de edição de genes, o nexigran ziclumeran, para uma doença rara e com risco de vida chamada amiloidose transtirretina hereditária com polineuropatia. Intellia Therapeutics has received a special FDA designation for its new gene-editing treatment, nexiguran ziclumeran, for a rare, life-threatening disease called hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy. Esta terapia baseada em CRISPR visa parar a doença, visando o gene que a causa. This CRISPR-based therapy aims to stop the disease by targeting the gene that causes it. A designação da FDA ajudará a acelerar o processo de aprovação, potencialmente trazendo esse tratamento inovador para os pacientes mais cedo. The FDA's designation will help speed up the approval process, potentially bringing this innovative treatment to patients sooner.