A FDA rejeita o govorestate por tratar a galactosemia clássica, uma doença rara, citando deficiências de aplicação. FDA rejects govorestat for treating Classic Galactosemia, a rare disease, citing application deficiencies.

A FDA emitiu uma Carta de Resposta Completa para o govorestate, um tratamento potencial para a Galactosemia Clássica, uma doença genética rara que afeta cerca de 3.300 pacientes nos EUA. The FDA has issued a Complete Response Letter for govorestat, a potential treatment for Classic Galactosemia, a rare genetic disease affecting about 3,300 patients in the USA. A droga mostrou-se promissora em ensaios clínicos, mas enfrentou deficiências em sua aplicação. The drug showed promise in clinical trials but faced deficiencies in its application. A Applied Therapeutics, desenvolvedora do medicamento, planeja revisar o feedback e buscar uma reunião para discutir os próximos passos, incluindo a possível reapresentação ou apelo. Applied Therapeutics, the drug's developer, plans to review the feedback and seek a meeting to discuss next steps, including potential resubmission or appeal. As ações da empresa caíram significativamente após a decisão da FDA. The company’s stock dropped significantly following the FDA’s decision.

November 27, 2024

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