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Mais de 20 empresas estão correndo para desenvolver tratamentos para distrofia miotônica, um distúrbio muscular raro.
Mais de 20 empresas farmacêuticas estão pesquisando ativamente tratamentos para distrofia miotônica, um distúrbio muscular raro sem terapias aprovadas pela FDA.
Este aumento no desenvolvimento está impulsionando o crescimento do mercado e atraindo mais financiamento e parcerias.
Empresas-chave como Avidity Biosciences, Dyne Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals estão avançando várias terapias através de ensaios clínicos, com alguns recebendo designações promissoras da FDA.
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Over 20 companies are racing to develop treatments for myotonic dystrophy, a rare muscle disorder.