O tratamento da AAvantgarde Bio para a síndrome de Usher Tipo 1B cegueira obtém FDA status de medicamento órfão.
A AAVantgarde Bio, uma empresa italiana de biotecnologia, recebeu a FDA rfãos designação de drogas para AAVB-081, um tratamento para a retinite pigmentosa da síndrome de Usher tipo 1B (USH1B). Esta designação, que oferece incentivos como créditos fiscais e exclusividade de mercado, visa abordar a falta de tratamento para a perda progressiva da visão e eventual cegueira associada ao USH1B, afetando cerca de 20.000 EUA e UE. Pacientes.
December 02, 2024
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