O tratamento da AAvantgarde Bio para a síndrome de Usher Tipo 1B cegueira obtém FDA status de medicamento órfão. AAVantgarde Bio's treatment for Usher Syndrome Type 1B blindness gets FDA orphan drug status.

A AAVantgarde Bio, uma empresa italiana de biotecnologia, recebeu a FDA rfãos designação de drogas para AAVB-081, um tratamento para a retinite pigmentosa da síndrome de Usher tipo 1B (USH1B). AAVantgarde Bio, an Italian biotech firm, received FDA Orphan Drug Designation for AAVB-081, a treatment for Usher Syndrome Type 1B (USH1B) retinitis pigmentosa. Esta designação, que oferece incentivos como créditos fiscais e exclusividade de mercado, visa abordar a falta de tratamento para a perda progressiva da visão e eventual cegueira associada ao USH1B, afetando cerca de 20.000 EUA e UE. This designation, which offers incentives like tax credits and market exclusivity, aims to address the lack of treatment for the progressive vision loss and eventual blindness associated with USH1B, affecting around 20,000 U.S. and E.U. Pacientes. patients.