O zorevunersen da Stoke Therapeutics obtém o status de avanço da FDA para o tratamento da síndrome de Dravet.
A Stoke Therapeutics recebeu a designação de terapia inovadora da FDA para zorevunersen, uma droga experimental para o tratamento da síndrome de Dravet ligada à mutação do gene SCN1A. A empresa planeja discutir um estudo global de Fase 3 e pretende atualizar seus planos até o final do ano, visando o zorevunersen como o primeiro medicamento modificador da doença para a síndrome de Dravet. Estudos iniciais mostraram reduções significativas na frequência de crises.
Há 4 meses
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