A terapia genética da Novartis mostra promessa na melhoria das funções motoras para crianças com SMA Tipo 2. Novartis' gene therapy shows promise in improving motor functions for children with SMA Type 2.

O estudo de Fase III de Novartis mostrou resultados positivos para o onasemnogene abeparvovec intratecal (OAV101 IT) no tratamento de crianças e jovens adultos com SMA Tipo 2, marcando um primeiro para a terapia genética neste grupo. Novartis' Phase III STEER study showed positive results for intrathecal onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) in treating children and young adults with SMA Type 2, marking a first for gene therapy in this group. O estudo encontrou melhores escores de função motora e um perfil de segurança favorável, com efeitos colaterais comuns, incluindo infecções respiratórias superiores e vômitos. The study found improved motor function scores and a favorable safety profile, with common side effects including upper respiratory infections and vomiting. A Novartis pretende compartilhar essas descobertas com agências reguladoras em 2025 para disponibilizar o tratamento. Novartis aims to share these findings with regulatory agencies in 2025 to make the treatment available.