A terapia genética da UniQure para um tipo específico de ELA recebe aceno de segurança, planeja mais testes com pacientes. UniQure's gene therapy for a specific ALS type gets safety nod, plans more patient trials.

A UniQure, uma empresa de terapia genética, recebeu uma revisão positiva de segurança para o tratamento AMT-162 para um tipo específico de ALS de um comitê independente. UniQure, a gene therapy company, received a positive safety review for its AMT-162 treatment for a specific type of ALS from an independent committee. A terapia tem como alvo a ELA causada por mutações no gene SOD1. The therapy targets ALS caused by mutations in the SOD1 gene. A empresa planeja inscrever mais pacientes no primeiro trimestre de 2025 para testar ainda mais a segurança e a eficácia potencial do tratamento. The company plans to enroll more patients in the first quarter of 2025 to further test the safety and potential effectiveness of the treatment.