O Reino Unido aprova o primeiro tratamento de edição genética CRISPR do mundo para doença falciforme grave. UK approves world's first CRISPR gene-editing treatment for severe sickle cell disease.

O Serviço Nacional de Saúde (NHS) do Reino Unido aprovou uma terapia de edição de genes de £ 1,65 milhões, Casgevy (exa-cel), para pacientes com doença grave de células falciformes. The UK's National Health Service (NHS) has approved a £1.65 million gene-editing therapy, Casgevy (exa-cel), for patients with severe sickle cell disease. O tratamento, o primeiro a usar a ferramenta de edição de genes CRISPR, edita genes defeituosos nas células-tronco de um paciente para produzir glóbulos vermelhos saudáveis. The treatment, the first to use the gene-editing tool CRISPR, edits faulty genes in a patient's stem cells to produce healthy red blood cells. Aprovado para cerca de 50 pacientes anualmente, oferece esperança para uma cura potencial e estará disponível em centros especializados em Londres, Manchester e Birmingham. Approved for around 50 patients annually, it offers hope for a potential cure and will be available at specialist centers in London, Manchester, and Birmingham. Este avanço poderia beneficiar cerca de 1.700 indivíduos no Reino Unido. This breakthrough could benefit about 1,700 individuals in the UK.