Os cientistas testam a terapia genética inalável para fibrose cística em ensaios em humanos, visando melhorar a função pulmonar. Scientists test inhalable gene therapy for cystic fibrosis in human trials, aiming to improve lung function.

Pesquisadores do Imperial College London estão conduzindo testes em humanos para uma terapia genética inalável que poderia melhorar a função pulmonar para aqueles com fibrose cística, independentemente de sua mutação genética específica. Researchers at Imperial College London are conducting human trials for an inhalable gene therapy that could improve lung function for those with cystic fibrosis, regardless of their specific gene mutation. O tratamento, BI 3720931, usa um vetor lentiviral para entregar um gene CFTR funcional para as células das vias aéreas, potencialmente reduzindo infecções pulmonares e problemas respiratórios. The treatment, BI 3720931, uses a lentiviral vector to deliver a functional CFTR gene to airway cells, potentially reducing lung infections and breathing issues. O teste LENTICLAIR 1 avaliará a segurança e a eficácia, com resultados esperados até o início de 2027. The LENTICLAIR 1 trial will assess safety and efficacy, with results expected by early 2027.