A FDA aprova a Ctexli como o primeiro tratamento para a doença genética rara, a xantomatose cerebrotendinosa. FDA approves Ctexli as the first treatment for the rare genetic disorder, cerebrotendinous xanthomatosis.

A FDA aprovou o Ctexli (chenodiol) como o primeiro tratamento para a xantomatose cerebrotendinosa (CTX), uma doença genética rara. The FDA has approved Ctexli (chenodiol) as the first treatment for cerebrotendinous xanthomatosis (CTX), a rare genetic disorder. CTX, causada por uma mutação genética, leva ao acúmulo de colesterol em vários órgãos. CTX, caused by a gene mutation, leads to cholesterol buildup in various organs. Ctexli ajuda a substituir ácidos biliares deficientes e reduzir os depósitos de colesterol. Ctexli helps by replacing deficient bile acids and reducing cholesterol deposits. Os efeitos colaterais comuns incluem diarreia, dor de cabeça e dor abdominal. Common side effects include diarrhea, headache, and abdominal pain. Esta aprovação é baseada em resultados de ensaios que mostram uma melhoria significativa nos pacientes. This approval is based on trial results showing significant improvement in patients.