A nova terapia genética mostra promessa em retardar a progressão da distrofia muscular de Duchenne, mas tem limitações. New gene therapy shows promise in slowing Duchenne muscular dystrophy progression but has limitations.

Os pesquisadores estão fazendo progresso na terapia genética para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma condição genética que causa fraqueza muscular. Researchers are making progress in gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD), a genetic condition causing muscle weakness. Um estudo de fase 3 recente mostrou que o delandistrogene moxeparvovec (Elevidys) pode retardar a progressão da doença e preservar a saúde muscular, com base em medições de ressonância magnética. A recent phase 3 trial showed that delandistrogene moxeparvovec (Elevidys) may slow disease progression and preserve muscle health, based on MRI measurements. No entanto, a terapia, aprovada pela FDA em 2024, não cura DMD e tem limitações, incluindo altos custos e possíveis efeitos colaterais, como inflamação muscular e cardíaca. However, the therapy, approved by the FDA in 2024, does not cure DMD and has limitations, including high costs and potential side effects like muscle and heart inflammation. São necessários mais estudos para avaliar os seus benefícios e riscos a longo prazo. Further studies are needed to assess its long-term benefits and risks.