A FDA aprovou a terapia genética da distrofia muscular de Duchenne de Sarepta depois da morte ser considerada não relacionada. FDA clears Sarepta's Duchenne muscular dystrophy gene therapy after death ruled unrelated.

A FDA permitiu que a Sarepta Therapeutics retomasse o envio de sua terapia genética, Elevidys, para pacientes com distrofia muscular de Duchenne que ainda podem andar. The FDA has allowed Sarepta Therapeutics to resume shipping its gene therapy, Elevidys, for Duchenne muscular dystrophy patients who can still walk. Isto segue uma investigação sobre a morte recente de um paciente de 8 anos, que não foi relacionada com a terapia. This follows an investigation into the recent death of an 8-year-old patient, which was found to be unrelated to the therapy. As ações da Sarepta Therapeutics subiram mais de 16% após o anúncio. Shares of Sarepta Therapeutics rose over 16% after the announcement. Elevidys é a primeira terapia genética aprovada nos EUA para a distrofia muscular de Duchenne. Elevidys is the first gene therapy approved in the US for Duchenne muscular dystrophy. A FDA ainda exige mais dados de segurança para pacientes mais velhos e não ambulatoriais. The FDA still requires more safety data for older, non-ambulatory patients.