O garetosmab de Regeneron reduziu o crescimento ósseo novo em pacientes FOP em 90% a 94% no ensaio de Fase 3. Regeneron's garetosmab reduced new bone growth in FOP patients by 90% to 94% in Phase 3 trial.

A Regeneron Pharmaceuticals relatou resultados positivos de testes de Fase 3 para o garetosmab, uma droga experimental que trata ossificantes de fibrodisplasia progressiva (FOP), uma doença genética rara que causa crescimento ósseo anormal em tecidos moles. Regeneron Pharmaceuticals reported positive Phase 3 trial results for garetosmab, an experimental drug treating fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), a rare genetic disorder causing abnormal bone growth in soft tissues. O teste atingiu seu objetivo primário, mostrando uma redução de 90% a 94% em novas lesões ósseas em comparação com placebo em adultos com FOP. The trial met its primary endpoint, showing a 90% to 94% reduction in new bone lesions compared to placebo in adults with FOP. A droga tem como alvo a ativina A, uma proteína ligada à formação óssea anormal. The drug targets activin A, a protein linked to abnormal bone formation. A Regeneron planeja solicitar a aprovação dos EUA até o final do ano de 2025 e enviar globalmente em 2026, com um novo teste planejado para pacientes mais jovens. Regeneron plans to file for U.S. approval by year-end 2025 and submit globally in 2026, with a new trial planned for younger patients. O FOP afeta cerca de 900 indivíduos diagnosticados em todo o mundo, e o garetosmab pode se tornar uma opção de tratamento chave, competindo com o medicamento atualmente aprovado Sohonos. FOP affects about 900 diagnosed individuals worldwide, and garetosmab could become a key treatment option, competing with the currently approved drug Sohonos.