A FDA aprova a Forzinity para a síndrome de Barth, o primeiro tratamento para a doença genética rara, com base na melhoria da função muscular em ensaios. FDA approves Forzinity for Barth syndrome, the first treatment for the rare genetic disorder, based on improved muscle function in trials.

A FDA concedeu aprovação acelerada à Forzinity (elamipretida) para a síndrome de Barth, uma doença genética rara que afeta principalmente os homens, marcando o primeiro tratamento para a condição. The FDA has granted accelerated approval to Forzinity (elamipretide) for Barth syndrome, a rare genetic disorder affecting primarily males, marking the first treatment for the condition. Aprovado em 19 de setembro de 2025, o medicamento melhora a função mitocondrial e é baseado em resultados de ensaios clínicos que mostram força muscular e desempenho físico aprimorados. Approved on September 19, 2025, the drug improves mitochondrial function and is based on clinical trial results showing enhanced muscle strength and physical performance. Atualmente, é aprovado para pacientes com 12 anos ou mais, pesando pelo menos 66 libras, com esforços contínuos para expandir o acesso a indivíduos mais jovens. It is currently approved for patients aged 12 and older weighing at least 66 pounds, with ongoing efforts to expand access to younger individuals. A aprovação segue anos de atrasos e defesa das famílias, e requer um julgamento pós-aprovação para confirmar benefícios a longo prazo. The approval follows years of delays and advocacy from families, and requires a post-approval trial to confirm long-term benefits. Efeitos secundários comuns são reações ligeiras no local de injecção. Common side effects are mild injection-site reactions.