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A FDA aprova a leucovorina para condições raras ligadas ao autismo, aguardando mais pesquisas.
A FDA aprovou a leucovorina, uma forma de folato, para o tratamento da deficiência cerebral de folato, uma condição rara ligada a sintomas semelhantes ao autismo, com base em evidências clínicas limitadas.
Embora não seja uma cura para o transtorno do espectro do autismo, estudos iniciais sugerem que a leucovorina pode melhorar a comunicação, as habilidades sociais e o comportamento em algumas crianças com marcadores biológicos específicos, como autoanticorpos do receptor de folato ou problemas genéticos que afetam o processamento de folato.
A droga, já usada para efeitos colaterais de anemia e quimioterapia, está sendo explorada fora do rótulo para o autismo, mas especialistas alertam que as evidências permanecem limitadas e inconsistentes em pequenos ensaios.
A aprovação, feita pela GlaxoSmithKline e anunciada em 22 de setembro de 2025, reflete o crescente interesse em tratamentos direcionados para condições de neurodesenvolvimento, embora pesquisas maiores e de longo prazo sejam necessárias para confirmar a segurança e a eficácia.
As autoridades de saúde enfatizam a importância da avaliação médica individualizada antes do uso.
FDA approves leucovorin for rare autism-linked condition, pending further research.