FDA concede Fast Track para terapia genética experimental da Sanofi para o transtorno DM1 raro. FDA grants Fast Track to Sanofi’s experimental gene therapy for rare DM1 disorder.

A FDA dos EUA concedeu a designação de Fast Track para SAR446268, uma terapia experimental de gene AAV pela Sanofi para distrofia miotônica não congênita juvenil e adulta tipo 1 (DM1), uma doença genética rara que causa fraqueza muscular progressiva, miotonia e danos em vários órgãos. The U.S. FDA has granted Fast Track designation to SAR446268, an experimental AAV gene therapy by Sanofi for non-congenital juvenile and adult myotonic dystrophy type 1 (DM1), a rare genetic disorder causing progressive muscle weakness, myotonia, and multi-organ damage. Sem tratamentos aprovados disponíveis, SAR446268 é a única terapia DM1 no desenvolvimento clínico, atualmente em um primeiro-em-humano Fase 1-2 julgamento avaliando segurança, tolerabilidade e eficácia. With no approved treatments available, SAR446268 is the only DM1 therapy in clinical development, currently in a first-in-human Phase 1-2 trial evaluating safety, tolerability, and effectiveness. A terapia visa abordar a causa raiz da doença. The therapy aims to address the root cause of the disease. Sanofi também recebeu designação de medicamentos órfãos para SAR446268 nos EUA e na UE, destacando seu potencial para tratar essa condição séria e rara. Sanofi also received Orphan Drug Designation for SAR446268 in the U.S. and EU, highlighting its potential to treat this serious, rare condition.