A FDA rejeita o apitegromab para SMA devido a problemas de fabricação, não segurança ou eficácia. FDA rejects apitegromab for SMA due to manufacturing issues, not safety or efficacy.

A FDA emitiu uma carta de resposta completa rejeitando o pedido do Scholar Rock para apitegromab, um tratamento para a atrofia muscular espinhal, citando problemas de fabricação na Catalent Indiana, uma instalação de terceiros. The FDA issued a Complete Response Letter rejecting Scholar Rock’s application for apitegromab, a treatment for spinal muscular atrophy, citing manufacturing issues at Catalent Indiana, a third-party facility. A decisão, baseada em resultados de inspeção, não questiona a segurança ou eficácia da droga. The decision, based on inspection findings, does not question the drug’s safety or efficacy. A Scholar Rock planeja reenviar o seu pedido depois que a instalação resolver as preocupações. Scholar Rock plans to resubmit its application after the facility addresses the concerns. A empresa continua comprometida em levar o tratamento aos pacientes, e suas ações caíram mais de 12% no pre-mercado. The company remains committed to bringing the treatment to patients, and its shares dropped over 12% in pre-market trading.