Uma terapia genética diminuiu a progressão da doença de Huntington em 75% ao longo de 3 anos em um ensaio clínico, marcando o primeiro tratamento modificador da doença para a doença hereditária. A gene therapy slowed Huntington’s disease progression by 75% over 3 years in a clinical trial, marking the first disease-modifying treatment for the inherited disorder.

Uma terapia genética chamada AMT-130 diminuiu a progressão da doença de Huntington pela primeira vez em um ensaio clínico, mostrando uma redução de 75% no declínio ao longo de 36 meses para pacientes que recebem uma dose alta. A gene therapy called AMT-130 has slowed Huntington’s disease progression for the first time in a clinical trial, showing a 75% reduction in decline over 36 months for patients receiving a high dose. Desenvolvido pela uniQure e testado pela University College London, o tratamento de cirurgia cerebral único melhorou ou estabilizou as habilidades motoras, cognitivas e funcionais, com níveis mais baixos de um marcador de lesão cerebral. Developed by uniQure and tested by University College London, the one-time brain surgery treatment improved or stabilized motor, cognitive, and functional abilities, with lower levels of a brain injury marker. Os pesquisadores chamaram os resultados de transformadores, observando que alguns pacientes permaneceram estáveis ou voltaram ao trabalho. Researchers called the results transformative, noting some patients remained stable or returned to work. A terapia, entregue através de uma dose única, é esperada para oferecer benefícios duradouros e representa a primeira evidência de um tratamento modificador da doença para este distúrbio neurodegenerativo herdado. The therapy, delivered via a single dose, is expected to offer long-lasting benefits and represents the first evidence of a disease-modifying treatment for this inherited neurodegenerative disorder.