A terapia genética AMT-130 abrandou a progressão de Huntington em até 75% em um pequeno estudo, mas os resultados precisam de ensaios maiores para confirmação. Gene therapy AMT-130 slowed Huntington’s progression by up to 75% in a small study, but results need larger trials for confirmation.

Uma terapia genética chamada AMT-130 abrandou a progressão da doença de Huntington em até 75% em um pequeno estudo não revisado de 29 pacientes, com os destinatários de doses mais altas mostrando o maior benefício ao longo de 36 meses. A gene therapy called AMT-130 slowed Huntington’s disease progression by up to 75% in a small, unreviewed study of 29 patients, with higher-dose recipients showing the most benefit over 36 months. O tratamento, realizado através de cirurgia cerebral, reduziu os níveis prejudiciais de proteína huntingtina e marcadores de danos nos nervos no fluido espinhal, com melhorias no movimento, cognição e função diária. Delivered via brain surgery, the treatment reduced harmful huntingtin protein levels and nerve damage markers in spinal fluid, with improvements in movement, cognition, and daily function. Embora bem tolerados, os efeitos colaterais foram associados ao procedimento invasivo. While well-tolerated, side effects were linked to the invasive procedure. Os especialistas alertam que os resultados são preliminares, com base em comparações externas, em vez de um ensaio controlado, e exigem confirmação através de estudos maiores antes da aprovação regulatória, que a uniQure planeja buscar em 2026. Experts caution that results are preliminary, based on external comparisons rather than a controlled trial, and require confirmation through larger studies before regulatory approval, which uniQure plans to seek in 2026.