FDA suspende revisão de CUTX-101 para a doença de Menkes pediátrica devido a problemas de fabricação, apesar dos resultados positivos. FDA halts review of CUTX-101 for pediatric Menkes disease due to manufacturing issues, despite positive results.

A FDA emitiu uma carta de resposta completa para CUTX-101, um tratamento para a doença de Menkes pediátrica, citando deficiências de fabricação na instalação de produção, embora não tenha questionado a segurança ou a eficácia da droga. The FDA issued a Complete Response Letter for CUTX-101, a treatment for pediatric Menkes disease, citing manufacturing deficiencies at the production facility, though it did not question the drug’s safety or efficacy. A decisão, que suspendeu a revisão prioritária, segue uma reinspecção de setembro de 2025. The decision, which halted the Priority Review, follows a September 2025 re-inspection. A Sentinl Therapeutics, agora supervisionando o desenvolvimento, planeja abordar os problemas e reenviar o aplicativo. Sentynl Therapeutics, now overseeing development, plans to address the issues and resubmit the application. A droga apresentou resultados clínicos positivos, melhorando a sobrevida em pacientes tratados precocemente. The drug showed positive clinical results, improving survival in early-treated patients. Se aprovado, a Sentynl transferirá um Voucher de Revisão Prioritária de Doenças Pediátricas Raras para a Cyprium Therapeutics, que também é elegível para royalties e até US $ 129 milhões em pagamentos de marcos. If approved, Sentynl will transfer a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher to Cyprium Therapeutics, which is also eligible for royalties and up to $129 million in milestone payments.