A FDA aceitou a aplicação de leniolisib para crianças 4-11 com transtorno imunológico raro APDS, com decisão a ser tomada em 31 de janeiro de 2026. U.S. FDA accepted leniolisib application for children 4–11 with rare immune disorder APDS, with decision due Jan. 31, 2026.

A FDA dos EUA aceitou o pedido de medicamento suplementar do Pharming Group para leniolisib, um inibidor oral de PI3Kδ, para crianças de 4 a 11 anos com síndrome de PI3Kδ ativada (APDS), uma doença imunológica rara. The U.S. FDA has accepted Pharming Group’s supplemental drug application for leniolisib, an oral PI3Kδ inhibitor, for children aged 4 to 11 with activated PI3Kδ syndrome (APDS), a rare immune disorder. A aplicação recebeu Priority Review, com uma decisão esperada para 31 de janeiro de 2026. The application received Priority Review, with a decision expected by January 31, 2026. Os dados de um ensaio de Fase III mostraram marcadores de doença melhorados - linfadenopatia reduzida e aumento das células B ingênuas - dentro de 12 semanas, juntamente com oito meses de dados de segurança. Data from a Phase III trial showed improved disease markers—reduced lymphadenopathy and increased naïve B cells—within 12 weeks, along with eight months of safety data. Se aprovado, o leniolisib seria o primeiro tratamento para crianças menores de 12 anos com APDS globalmente. If approved, leniolisib would be the first treatment for children under 12 with APDS globally. A droga, já aprovada para aqueles com 12 anos ou mais, está sendo revisada em vários outros países. The drug, already approved for those 12 and older, is under review in several other countries. A SDAP, causada por mutações genéticas, leva a infecções recorrentes, disfunção imunológica e complicações de longo prazo, como linfoma e danos pulmonares, muitas vezes diagnosticados anos após o início dos sintomas. APDS, caused by genetic mutations, leads to recurrent infections, immune dysfunction, and long-term complications like lymphoma and lung damage, often diagnosed years after symptoms begin.