A Rocket Pharmaceuticals retirou seu pedido de terapia genética dos EUA para anemia de Fanconi para se concentrar em programas cardiovasculares e caminhos regulatórios mais claros. Rocket Pharmaceuticals withdrew its U.S. gene therapy application for Fanconi anemia to focus on cardiovascular programs and clearer regulatory paths.

A Rocket Pharmaceuticals retirou voluntariamente seu pedido de licença biológica dos EUA para RP-L102, uma terapia genética para anemia de Fanconi, citando mudanças estratégicas para se concentrar em programas cardiovasculares e caminhos regulatórios mais claros. Rocket Pharmaceuticals has voluntarily withdrawn its U.S. Biologics License Application for RP-L102, a gene therapy for Fanconi anemia, citing strategic shifts to focus on cardiovascular programs and clearer regulatory paths. A decisão, baseada em considerações de negócios, em vez de segurança ou eficácia, segue os resultados promissores da Fase 2 da terapia e a retirada prévia de sua aplicação europeia. The decision, based on business considerations rather than safety or efficacy, follows the therapy's promising Phase 2 results and prior withdrawal of its European application. A empresa cessou o desenvolvimento interno, demitiu cerca de 30% do pessoal e agora está priorizando sua terapia da doença de Danon, RP-A501, depois de retomar os testes após o levantamento da FDA. The company ceased internal development, laid off about 30% of staff, and is now prioritizing its Danon disease therapy, RP-A501, after resuming trials post-FDA hold lift.