A FDA aprovou o ensaio de terapia genética da Complement Therapeutics para doenças oculares causadoras de cegueira. FDA approves Complement Therapeutics' gene therapy trial for blindness-causing eye disease.

A Complemento Therapeutics recebeu a aprovação da FDA para lançar o teste Opti-GAIN Fase I / II para CTx001, uma terapia genética visando a atrofia geográfica (GA) devido à degeneração macular relacionada à idade, uma das principais causas de perda irreversível da visão que afeta cerca de 1,5 milhão de americanos. Complement Therapeutics has received FDA approval to launch the Opti-GAIN Phase I/II trial for CTx001, a gene therapy targeting geographic atrophy (GA) due to age-related macular degeneration, a leading cause of irreversible vision loss affecting about 1.5 million Americans. A terapia usa o vírus associado adeno (AAAV) para fornecer uma proteína modificada do Complemento Receptor 1 para regular a via de complemento do sistema imunológico, potencialmente retardando a progressão da doença. The therapy uses adeno-associated virus (AAV) to deliver a modified Complement Receptor 1 protein to regulate the immune system’s complement pathway, potentially slowing disease progression. O primeiro ensaio em humanos, que deverá começar a dosagem no início de 2026, avaliará a segurança, tolerabilidade e eficácia precoce em 75 pacientes em centros internacionais de retina, informados por dados do estudo de história natural i-GAIN. The first-in-human trial, expected to begin dosing in early 2026, will evaluate safety, tolerability, and early effectiveness in 75 patients across international retinal centers, informed by data from the i-GAIN natural history study. A empresa, uma spinout da Universidade de Manchester, vê o marco como um passo fundamental para um potencial tratamento único para uma condição com opções atuais limitadas. The company, a spinout from the University of Manchester, views the milestone as a key step toward a potential one-time treatment for a condition with limited current options.