A terapia genética DB-OTO restaurou a audição na maioria das crianças com surdez genética, potencialmente substituindo implantes cocleares. Gene therapy DB-OTO restored hearing in most children with genetic deafness, potentially replacing cochlear implants.

Uma terapia genética chamada DB-OTO levou a melhorias auditivas significativas e duradouras em crianças com perda auditiva genética profunda devido a mutações no gene OTOF, de acordo com os resultados do estudo CHORD. A gene therapy called DB-OTO led to significant, lasting hearing improvements in children with profound genetic hearing loss due to OTOF gene mutations, according to results from the CHORD trial. Dos 12 participantes, 11 apresentaram ganhos auditivos clinicamente significativos em semanas, com três atingindo níveis auditivos normais. Of 12 participants, 11 showed clinically meaningful hearing gains within weeks, with three achieving normal hearing levels. Nove atingiram o parâmetro primário de audição de 70 dB ou melhor, eliminando potencialmente a necessidade de implantes cocleares. Nine met the primary endpoint of hearing thresholds at 70 dB or better, potentially eliminating the need for cochlear implants. A percepção da fala melhorou em todas as crianças avaliadas, e o tratamento foi bem tolerado sem eventos adversos graves. Speech perception improved in all assessed children, and the treatment was well-tolerated with no serious adverse events. A Regeneron planeja enviar uma aplicação regulatória dos EUA no final de 2025. Regeneron plans to submit a U.S. regulatory application later in 2025.