A FDA aceitou a terapia genética BLA da Rocket para transtorno imunológico raro; meta de aprovação março de 2026. FDA accepted Rocket's gene therapy BLA for rare immune disorder; approval target March 2026.

A FDA aceitou o BLA resubmetido da Rocket Pharmaceuticals para Kresladi, uma terapia genética para a doença grave de DAI, um distúrbio genético raro. The FDA has accepted Rocket Pharmaceuticals' resubmitted BLA for Kresladi, a gene therapy for severe LAD-I, a rare genetic immune disorder. A revisão tem uma data de ação-alvo de 28 de março de 2026. The review has a target action date of March 28, 2026. Se aprovado, Rocket poderia receber um Voucher de Revisão de Prioridade de Doenças Pediátricas Raras. If approved, Rocket could receive a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher. Os dados clínicos mostraram 100% de sobrevivência aos 12 meses, reduziram infecções e melhoraram a cicatrização de feridas sem efeitos colaterais sérios relacionados ao tratamento. Clinical data showed 100% survival at 12 months, reduced infections, and improved wound healing with no serious treatment-related side effects. A terapia visa fornecer uma cura sem precisar de um transplante de doador. The therapy aims to provide a cure without needing a donor transplant.