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Andy Cash, de nove anos, curado de distúrbio imunológico raro por meio de terapia genética, permitindo a vida normal e vacinas.
Andy Cash, de nove anos, de Portlaoise, diagnosticado com ADA-SCID aos três semanas de idade, alcançou resultados que mudaram a vida de um teste de terapia genética no Great Ormond Street Hospital de Londres.
O raro distúrbio imunológico, que o deixou vulnerável a infecções fatais, foi tratado através de uma terapia inovadora que corrigiu seu defeito genético usando suas próprias células.
Dos 62 pacientes no estudo UK-EUA, 95% alcançaram a cura a longo prazo, permitindo a função imunológica normal e vacinas de rotina.
Andy, agora capaz de viver livremente, socializar e box, representa um grande avanço no tratamento de doenças genéticas.
Nine-year-old Andy Cash cured of rare immune disorder via gene therapy, enabling normal life and vaccinations.