Uma menina de 3 anos com perda auditiva severa ganhou audição normal após terapia genética experimental, marcando um grande avanço em um ensaio clínico global. A 3-year-old girl with severe hearing loss gained normal hearing after experimental gene therapy, marking a major breakthrough in a global clinical trial.

Uma menina de 3 anos, Opal Sandy, nascida com perda auditiva profunda devido a uma mutação no gene OTOF, recuperou a audição normal após receber terapia genética experimental em 2023 aos 11 meses de idade. A 3-year-old girl, Opal Sandy, born with profound hearing loss due to an OTOF gene mutation, has regained normal hearing after receiving experimental gene therapy in 2023 at 11 months old. O tratamento, parte de um ensaio clínico conduzido pela Regeneron para terapia genética DB-OTO, envolveu a injeção de uma cópia genética funcional em sua cóclea direita enquanto implantava um dispositivo em seu ouvido esquerdo. The treatment, part of a Regeneron-led clinical trial for DB-OTO gene therapy, involved injecting a functional gene copy into her right cochlea while implanting a device in her left ear. Dois anos depois, ela ouve claramente sem depender do implante, um avanço relatado por seus pais. Two years later, she hears clearly without relying on the implant, a breakthrough reported by her parents. Entre 12 participantes do estudo, 11 apresentaram melhoras auditivas significativas em semanas, sem efeitos colaterais graves. Among 12 trial participants, 11 showed significant hearing improvements within weeks, with no serious side effects. O julgamento continua no Reino Unido, EUA, Espanha e Alemanha, inscrevendo crianças menores de 18 anos. The trial continues in the U.K., U.S., Spain, and Germany, enrolling children under 18.