A FDA está rastreando rapidamente medicamentos para doenças raras com evidências fracas, levantando preocupações de segurança e eficácia. The FDA is fast-tracking rare-disease drugs with weak evidence, raising safety and efficacy concerns.

A FDA está acelerando as aprovações de medicamentos de doenças raras com evidências mais fracas, contando com relatos de casos e plausibilidade científica em vez de ensaios clínicos robustos, provocando preocupações sobre a segurança do paciente e a eficácia do tratamento. The FDA is accelerating approvals for rare-disease drugs with weaker evidence, relying on case reports and scientific plausibility instead of robust clinical trials, sparking concerns over patient safety and treatment efficacy. Enquanto 95% dos pacientes com doenças raras não têm terapias aprovadas, os críticos alertam que a mudança da agência – impulsionada pela pressão política e da indústria – corre o risco de aprovar tratamentos ineficazes ou prejudiciais, especialmente porque os estudos de acompanhamento muitas vezes não confirmam as promessas iniciais. While 95% of rare disease patients lack approved therapies, critics warn the agency’s shift—driven by political and industry pressure—risks approving ineffective or harmful treatments, especially as follow-up studies often fail to confirm initial promises.