A FDA acelera a droga experimental AnnJi AJ201 para doença muscular rara SBMA, visando o primeiro tratamento em mais de 20 anos. FDA fast-tracks AnnJi’s experimental drug AJ201 for rare muscle disease SBMA, aiming for first treatment in over 20 years.

A FDA concedeu a designação Fast Track Designation para AJ201, uma terapia experimental da AnnJi Pharmaceutical para atrofia muscular espinhal e bulbosa (SBMA), uma doença neuromuscular genética rara que afeta cerca de 1 em 40.000 homens. The FDA has granted Fast Track Designation to AJ201, an experimental therapy by AnnJi Pharmaceutical for spinal and bulbar muscular atrophy (SBMA), a rare genetic neuromuscular disorder affecting about 1 in 40,000 males. A SBMA não tem tratamentos aprovados. SBMA has no approved treatments. AJ201, uma molécula pequena de primeira classe, visa reduzir proteínas tóxicas ligadas à doença e melhorar a função motora. AJ201, a first-in-class small molecule, aims to reduce toxic proteins linked to the disease and improve motor function. A designação, juntamente com designações de medicamentos órfãos anteriores, destina-se a acelerar o desenvolvimento e a revisão. The designation, along with prior Orphan Drug Designations, is intended to speed development and review. AnnJi planeja mover o AJ201 para os ensaios de Fase 3, com o objetivo de entregar o primeiro tratamento aprovado da SBMA em mais de 20 anos. AnnJi plans to move AJ201 into Phase 3 trials, aiming to deliver the first approved SBMA treatment in over 20 years.