A terapia de sapropterina líquida é segura e eficaz para a PKU, com uma submissão da FDA planejada para o início de 2026. Relief Therapeutics reports its new liquid sapropterin therapy is safe and effective for PKU, with an FDA submission planned for early 2026.

A Relieves Therapeutics anunciou resultados positivos de um estudo fundamental mostrando que sua nova formulação de sapropterina líquida, RLF-OD032, é bioequivalente ao KUVAN Powder para o tratamento da fenilcetonúria (PKU). Relief Therapeutics has announced positive results from a pivotal study showing its new liquid sapropterin formulation, RLF-OD032, is bioequivalent to KUVAN® Powder for treating phenylketonuria (PKU). O líquido pronto para uso e altamente concentrado não requer mistura com água e reduz o volume da dose em até 100 vezes, potencialmente melhorando a adesão, especialmente em crianças. The ready-to-use, highly concentrated liquid requires no mixing with water and reduces dose volume by up to 100-fold, potentially improving adherence, especially in children. O tratamento foi bem tolerado sem efeitos colaterais graves. The treatment was well tolerated with no serious side effects. A empresa planeja submeter um novo pedido de drogas 505 (b) (2) ao FDA no início de 2026, buscando aprovação para a primeira terapia portátil de sapropterina líquida pronta para uso. The company plans to submit a 505(b)(2) New Drug Application to the FDA in early 2026, seeking approval for the first portable, ready-to-use liquid sapropterin therapy. Se aprovado, o RLF-OD032 poderia oferecer uma grande melhoria na conveniência do tratamento e na qualidade de vida dos pacientes com PKU, com proteção de patente esperada até pelo menos 2043. If approved, RLF-OD032 could offer a major improvement in treatment convenience and quality of life for PKU patients, with patent protection expected through at least 2043.