As ações da UniQure caíram 59% depois que a FDA rejeitou seus dados de terapia genética para a doença de Huntington, citando evidências insuficientes. UniQure's stock plunged 59% after the FDA rejected its gene therapy data for Huntington’s disease, citing insufficient evidence.

As ações da UniQure caíram 59% no premarket trading em 3 de novembro de 2025, depois que a FDA rejeitou os dados clínicos da empresa para sua terapia genética AMT-130, que trata a doença de Huntington, afirmando que a evidência não é mais suficiente para um pedido de licença biológica. UniQure's stock dropped 59% in premarket trading on November 3, 2025, after the FDA rejected the company’s clinical data for its gene therapy AMT-130 treating Huntington’s disease, stating the evidence is no longer sufficient for a biologics license application. A terapia, que mostrou promessa em retardar a progressão da doença em 75% em ensaios anteriores, havia recebido anteriormente designação de terapia inovadora. The therapy, which showed promise in slowing disease progression by 75% in earlier trials, had previously received breakthrough-therapy designation. A decisão da FDA deixou o cronograma de aprovação incerto, levando a UniQure a buscar discussões urgentes com os reguladores para determinar os próximos passos. The FDA’s decision has left the approval timeline uncertain, prompting UniQure to seek urgent discussions with regulators to determine next steps. O resultado destaca desafios em curso no avanço de terapias genéticas para distúrbios neurodegenerativos complexos. The outcome highlights ongoing challenges in advancing gene therapies for complex neurodegenerative disorders.