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Uma dose única de RN0361 da Rona Therapeutics reduziu os triglicerídeos em até 69% em pessoas com níveis elevados, sem efeitos colaterais graves.
A Rona Therapeutics relatou os resultados dos ensaios de Fase 1 para RN0361, uma terapia de siRNA direcionada à Apolipoproteína C3, nas Sessões Científicas da Associação Americana do Coração de 2025.
Uma dose única em pessoas com triglicérides elevados levou a reduções sustentadas – até 93% em ApoC3 e 69% em triglicérides – por pelo menos seis meses, juntamente com quedas significativas nas lipoproteínas nocivas.
O tratamento foi bem tolerado, com apenas efeitos colaterais leves e temporários.
Não ocorreram eventos adversos graves.
Os dados suportam o avanço do RN0361 em ensaios de Fase 2 para hipertrigliceridemia grave, uma condição ligada à pancreatite e doenças cardíacas.
A single dose of Rona Therapeutics' RN0361 reduced triglycerides by up to 69% in people with high levels, with no serious side effects.